公司創始團隊從事遺傳性眼病基因研究20余年，建立從靶標篩選、基礎研究、動物實驗、干細胞驗證和AAV病毒生產完整的基因治療藥物開發體系。公司同時具有基因替代治療和基因編輯治療兩個平臺，基于中國遺傳性視網膜變性的常見致病基因和突變熱點，結合基因的發病機制，分別開發基因替代治療或基因編輯治療藥物，目前正在開展的基因替代治療項目2項，基因編輯治療項目4項，其中兩項動物實驗已經完成，準備開展小樣本臨床試驗。
中因科技怎么樣？北京中因科技有限公司是一家專業從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預防和基因治療藥物研發的國家高新技術企業，是國內先進行眼科基因治療藥物研發的企業。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺、生育預防對接平臺以及基因治療藥物研發平臺，致力于為遺傳性眼病患者提供精準基因檢測、生育預防和基因治療的全程“一站式”服務，并且通過持之以恒的努力，專注于成為國際眼科基因治療藥物的領先企業。
中因科技遺傳性眼病基因診斷平臺擁有第三方醫學臨檢所資質，迄今已經為幾千余例患者提供基因檢測，建立中國遺傳性眼病數據庫，總結患者中的基因突變頻譜和突變熱點，為基因治療藥物靶點篩選奠定基礎，并為基因藥物治療時機選擇、預后預測和療效評價提供借鑒。
